HORIZONTE EUROPA: Enfermedades cardiovasculares: mejora de la predicción, prevención, diagnóstico y seguimiento | CDE Almería - Centro de Documentación Europea

Resultados esperados

Los resultados del proyecto seleccionado sentarán las bases para mejorar la prevención primaria y secundaria de la ECV. El objetivo es identificar conjuntos de datos completos de pacientes con ECV e insuficiencia cardíaca (con parámetros contextuales, por ejemplo, de comportamiento, socioeconómicos, de género, étnicos) e integrarlos con datos de herramientas de diagnóstico (por ejemplo, dispositivos portátiles, dispositivos de imagen, muestras biológicas / biopsias) y la práctica clínica habitual. Esto proporcionará la base de modelos de predicción validados de forma independiente para mejorar la estratificación de los pacientes y revelar conocimientos para lograr una intervención más temprana. Además, el proyecto aprovechará los algoritmos desarrollados para definir y validar vías de atención que adapten la terapia a las necesidades individuales de los pacientes y compararlas con el enfoque de «talla única».

Se espera que este proyecto logre todos los resultados siguientes:

Identificación de conjuntos de datos pertinentes, por ejemplo, derivados de la detección diagnóstica clásica; diagnósticos in vitro; plataformas «multiómicas» (que comprenden datos genómicos, transcriptómicos, proteómicos y de imágenes multimodales, preferiblemente con evaluaciones de múltiples puntos temporales para determinar la direccionalidad y la dinámica de los cambios pertinentes); datos de monitorización continua de la glucosa (CGM), datos de electrocardiograma (ECG) continuo de dispositivos portátiles. Además, datos de HF y de actividad, dispositivos portátiles, aplicaciones de salud digital y práctica clínica habitual.
Aprovechar los datos de las bases de datos federadas actualmente disponibles con «acceso abierto» generados durante, por ejemplo, los proyectos IMI1/IMI2 en cumplimiento del GDPR (Reglamento General de Protección de Datos), como los resultados/datos/biomarcadores/registros sanitarios electrónicos proporcionados por los participantes en el proyecto, añadiendo a la base de conocimientos.
Demostración de la utilidad de las combinaciones de biomarcadores, incluidos los datos procedentes de diferentes modalidades, por ejemplo, los dispositivos portátiles, los dispositivos inteligentes (agudos o crónicos) para el establecimiento de la atención, las imágenes/el cribado de las enfermedades y las comorbilidades.
A partir de las combinaciones de biomarcadores existentes, determinar si se necesitan nuevos biomarcadores para detectar a los pacientes de riesgo.
Desarrollar y/o evaluar modelos de inteligencia artificial (IA) que, utilizando datos de diversas fuentes, puedan identificar subgrupos de pacientes que requieran y respondan de forma diferente a la prevención y/o tratamiento de la enfermedad cardiovascular aterosclerótica (ECVA) y la IC en la práctica clínica.
Identificación de subgrupos de pacientes con ECV e IC no diagnosticados previamente, por ejemplo, personas con resistencia a la insulina, diabetes y obesidad, en subgrupos clínicamente significativos.
Documentación y análisis de las preferencias de los pacientes en cuanto a la información, el diagnóstico y el tratamiento de las enfermedades cardiovasculares, así como los requisitos y las preferencias de las personas para compartir sus datos.
Integración de los datos de los pacientes (por ejemplo, a través de un concepto de base de datos federada) para permitir una visión global de grupos específicos de pacientes que permita una gestión más eficaz y eficiente de la enfermedad y la ejecución de programas de cribado y la adaptación del tratamiento individual.
Inclusión de datos validados de medidas de resultados y experiencias reportadas por los pacientes (PROMs y PREMs) que incluyan parámetros biofísicos, mentales y psicosociales con el objetivo de utilizarlos en un entorno clínico. Esto puede incluir, pero no se limita a, medidas sobre la calidad de vida, la calidad del sueño, la actividad física, el estrés emocional, la satisfacción con el tratamiento, la experiencia del servicio sanitario.
Aprovechar los algoritmos/árboles de decisión desarrollados para definir y validar vías de atención que adapten la terapia a las necesidades individuales de los pacientes y compararlas con el enfoque de «talla única».
Sostenibilidad de los resultados relevantes y de los repositorios de datos.
Identificación de incentivos que recompensen los comportamientos positivos en materia de salud y motiven la generación de datos de forma coherente y continua, especialmente cuando el estado de salud haya cambiado.
Utilización de los conocimientos adquiridos en el proyecto para facilitar y orientar una mejor prevención, teniendo en cuenta la perspectiva del paciente.
Recogida de datos en la población de pacientes con diabetes tipo 1 que históricamente ha sido excluida de los ensayos clínicos. La identificación de los individuos de mayor riesgo (en las poblaciones pediátrica, adolescente y adulta, entre otras) para que reciban agentes reductores del riesgo de ECV contemporáneos más intensos (como la reducción de la glucosa, los lípidos y la presión arterial), y otras terapias complementarias cardioprotectoras, idealmente personalizadas, podría ayudar a reducir la carga de ECV y contribuir a mejorar los resultados en la diabetes de tipo 1.
Recogida de datos en poblaciones de pacientes con otras predisposiciones (genéticamente definidas) a la ECV y la IC, que históricamente han sido excluidas de los ensayos clínicos. La identificación de los individuos de mayor riesgo podría contribuir a mejorar los resultados en personas con obesidad, diabetes tipo 2 o predisposición (genética) a la ECV/IC.

Alcance

El objetivo general del proyecto es proporcionar herramientas para el diagnóstico precoz de la aterosclerosis y la insuficiencia cardíaca, así como para la identificación temprana de los pacientes de riesgo. Esto incluye biomarcadores o algoritmos predictivos para evaluar los cambios en el riesgo y estratificar a los pacientes según las respuestas individuales a la intervención terapéutica. En la actualidad, los datos de los pacientes procedentes de diversas fuentes, como los dispositivos, los formularios de ingreso y las pruebas diagnósticas y exploratorias, no están integrados ni controlados para ofrecer una comprensión completa del estado de la enfermedad del paciente. La integración de estos conjuntos de datos, por ejemplo mediante una base de datos federada, y su accesibilidad para los proveedores de asistencia sanitaria y los investigadores proporcionará una mejor comprensión para ayudar a detectar, controlar y tratar la ASCVD y la IC. El proyecto seleccionado debe describir claramente su enfoque para la captura, el almacenamiento y el intercambio de datos, por ejemplo, la federación de datos o una arquitectura de base de datos abierta y centralizada. La estrategia de gestión de datos propuesta debe ser sostenible, buscar sinergias con otros proyectos relevantes y alinearse con los principios FAIR1. Para cumplir este objetivo, el proyecto seleccionado deberá:

Aumentar nuestra comprensión de las características iniciales de la enfermedad, lo que permitirá una mejor identificación de los individuos en riesgo de ASCVD y HF a una edad temprana, y la creación de un perfil de riesgo clínico basado en un enfoque multi-ómico (por ejemplo, marcadores genéticos, transcriptómica, proteómica, y en profundidad los datos de imagen multimodal) en los adolescentes que tienen ya sea genética y / o el enriquecimiento de los factores de riesgo específicos asociados a los puntos finales (obesidad, enfermedad renal crónica, diabetes tipo 1, diabetes tipo 2, preponderancia genética para la HF y el aumento de la aterosclerosis).
Generar y validar un modelo de riesgo mejor que los motores de riesgo utilizados actualmente, como SCORE, evaluando si los factores de riesgo identificados en grandes cohortes prospectivas de prevención primaria de la ECV son predictivos en un entorno de prevención secundaria, y en qué medida. Los datos de los marcadores sustitutos, como las imágenes, las historias clínicas electrónicas (HCE) y los marcadores predictivos (multiómicos basados en el plasma), así como los datos de los wearables, generarán un motor de riesgo más refinado.
Describir hasta qué punto se pueden considerar y cuantificar las implicaciones sociales, éticas y normativas en los nuevos modelos de riesgo y calibrar el posible valor añadido de los datos generados por los dispositivos portátiles en los sistemas sanitarios actuales. Describir en qué medida influyen las cuestiones regionales y jurídicas, y qué modelos y metodologías pueden utilizarse para examinarlas. Además, dado que la relación riesgo-beneficio de los datos derivados de los dispositivos portátiles se determinará en individuos que probablemente sean los primeros en adoptarlos (es decir, personas con diabetes de tipo 1 y personas con riesgo (genético) de aterosclerosis prematura y/o IC), el proyecto debería incluir elementos de comportamiento que se analizarán para ofrecer sugerencias para aumentar la adopción en otras poblaciones.
Modelar evaluaciones de beneficios/riesgos económicos y de salud pública a corto y largo plazo de la intervención terapéutica en personas de riesgo con los nuevos modelos de riesgo para prevenir o retrasar la aparición de las ECV.
Desarrollar una herramienta de decisión que permita al médico seleccionar la intervención que mejor aborde la ASCVD y la IC en un paciente individual. La herramienta proporcionará un perfil de riesgo-beneficio, ayudando al médico y al paciente en un proceso de toma de decisiones, integrando también los datos de las medidas de resultado y experiencia reportadas por el paciente (PROMs y PREMs).
Explorar las posibilidades de nuevos métodos de desarrollo clínico y ejecución de ensayos. A partir de los conocimientos sobre la predicción del riesgo y la elaboración de modelos fisiopatológicos, pueden considerarse nuevos criterios de valoración sustitutivos para un enfoque de ensayos de resultados cardiovasculares basados en el riesgo. El proyecto generado a partir de este tema podría proporcionar una plataforma exploratoria e interactiva para debatir la validez de métodos novedosos de generación de pruebas, como el uso de datos de dispositivos portátiles. El proyecto debería allanar el camino para transformar el enfoque más bien estático de los ensayos clínicos de fase 3 en una parte más ágil (población de pacientes más inclusiva/enriquecida, más rápida, rentable, etc.) y sostenible del desarrollo clínico. En concreto, el proyecto debería participar en la iniciativa Regulatory Science Research Needs, lanzada por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), que evalúa la utilidad de los datos sanitarios del mundo real para mejorar la calidad de las simulaciones de ensayos controlados aleatorios (H2.3.3). Durante la pandemia de COVID-19, el mundo ha experimentado una transición hacia la atención virtual y a distancia, ya que cada vez más pacientes se conectan con sus equipos sanitarios en línea. Esto supone una enorme oportunidad y beneficios para los pacientes. Una vía de avance podría ser el uso de los datos de la evidencia del mundo real (RWE) para abordar las disparidades de sexo, etnia y raza en los ensayos de resultados cardiovasculares y promover mejor la gestión de la CV.

Impacto esperado

Las enfermedades cardiovasculares (ECV) siguen siendo una de las principales causas de muerte en el mundo y, como tales, tienen un gran impacto a escala personal, social y económica. Más de 60 millones de personas en la UE padecen ECV, con un coste económico de 210.000 millones de euros al año.

La evaluación del riesgo de ECV no está totalmente implementada en muchas prácticas clínicas en Europa1 y el tratamiento de la ECV se practica comúnmente con un enfoque de «talla única», lo que significa que todos los pacientes son tratados con un régimen médico estándar, independientemente del nivel de riesgo. La prevalencia de factores de riesgo de ECV bien establecidos, como la obesidad, la diabetes y la enfermedad renal crónica, está aumentando y, junto con el envejecimiento de la población en Europa, se hace evidente la urgencia de un enfoque más personalizado de la evaluación del riesgo cardiovascular.

La generación de un enfoque personalizado de riesgo-beneficio, basado en datos derivados de estudios transcriptómicos, proteómicos y de imagen multimodal, combinados con datos de intervenciones electrónicas a través de dispositivos wearables con certificación CE, como smartwatches o rastreadores de actividad, así como datos clínicos rutinarios de dispositivos médicos, contribuirá a todos los siguientes impactos:

La precisión del diagnóstico y la eficacia del tratamiento aumentarán gracias a un enfoque individualizado del subfenotipo de riesgo que permitirá una terapia específica centrada en el riesgo.
Los pacientes estarán capacitados y animados para tomar el control de su salud accediendo a una visión general integrada, incluidos los datos biométricos derivados de los wearables, de su información sanitaria, que también puede utilizarse para un diálogo más informado con su(s) proveedor(es) de servicios sanitarios.
El diagnóstico precoz de las ECV, combinado con una mejor comprensión de los mecanismos implicados, permitirá desarrollar estrategias más rentables e identificar nuevas vías de atención.