HORIZONTE EUROPA: Tecnologías emergentes en terapia celular y genética

Alcance

La terapia celular y génica (TGC) está ampliamente aceptada como tendencia biomédica de primer orden desde hace más de tres años y su uso para tratar enfermedades humanas sigue evolucionando. Se espera que las TGC configuren cada vez más el tratamiento y el diagnóstico médico, ya que nos estamos acercando hacia la era de la medicina de precisión. La terapia celular es una estrategia prometedora para el tratamiento eficaz de una amplia gama de enfermedades, aunque hasta ahora se ha centrado principalmente en el cáncer, como la terapia con células T receptoras de antígenos quiméricos (CAR-T), la cual se realiza extrayendo células T de pacientes determinados y diseñándolas para que sean capaces de reconocer y eliminar las células cancerosas antes de volver a administrárselas al mismo paciente. Se considera que la terapia celular CAR-T ha revolucionado el tratamiento de algunos cánceres sanguíneos. Recientes investigaciones sugieren que la terapia celular puede aplicarse eficazmente también a los cánceres sólidos.

La terapia génica, por su parte, está aún lejos de haber revelado todo su potencial y, por tanto, las terapias génicas innovadoras siguen siendo una de las principales prioridades de la medicina genómica. Algunas empresas creen que, tras haber logrado una potente fase de prueba de concepto, el desarrollo clínico y la interacción posterior con las agencias reguladoras serán fáciles. La realidad, sin embargo, es que todo el proceso desde el concepto hasta la comercialización, desde la investigación hasta el vector viral de grado comercial bajo las normas GMP, es muy exigente, con la necesidad constante de mejoras tecnológicas para superar con éxito retos como el aumento de la precisión/especificidad y el escalado de la producción o la liberación de pruebas que deben completarse antes de su uso en pacientes. Por último, los enfoques combinados basados en células y genes en los estudios preclínicos, son una biotendencia relativamente nueva que está ganando cada vez más el interés de los científicos de terapia celular y génica en todo el mundo.

Con este Pathfinder Challenge, el EIC pretende reforzar estratégicamente los componentes críticos de la comunidad europea de terapia celular y génica, como los consorcios de investigación especializados, las empresas de nueva creación y las empresas emergentes, en su capacidad para competir y mantenerse en este campo tan competitivo, lleno de retos y obstáculos a lo largo de todo el camino desde el descubrimiento hasta la fase de fabricación. Las propuestas que se presenten a esta convocatoria deben abordar efectivamente eso, proponiendo soluciones tecnológicas convincentes y/o nuevos conceptos rompedores que vayan mucho más allá del estado actual de la técnica.

Se invita a los interesados a presentar propuestas específicas o no específicas para una enfermedad, centradas en tecnologías emergentes o soluciones tecnológicas destinadas a superar los actuales retos de la terapia celular y génica en una o varias de las áreas que se enumeran a continuación, pero sin limitarse únicamente a ellas:

• Avanzar en la producción de productos de terapia celular hasta llegar a la fase clínica
• Mejora de las terapias celulares adoptivas (CAR-T, TCR, TIL)
• Identificación de terapias celulares de próxima generación para el cáncer
• Aplicar la terapia celular para tratar a los pacientes con cáncer de forma personalizada
• Mejorar la eficacia y reducir los riesgos de los sistemas de administración de genes (vectores)
• Mejora de los procesos de fabricación y producción de la terapia celular.

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