Horizonte Europa: Terapias y diagnósticos basados en el ARN para enfermedades genéticas complejas o raras | CDE Almería - Centro de Documentación Europea

Resultados esperados

La Transición EIC tiene como objetivo madurar tanto su tecnología como su idea de negocio, aumentando así su preparación tecnológica y de mercado. Los resultados esperados de un proyecto de Transición EIC son: a) una tecnología que ha demostrado ser eficaz para su aplicación prevista y b) un modelo de negocio, su validación inicial y un plan de negocio para su desarrollo hasta el mercado. También se espera que la propiedad intelectual generada por el proyecto de Transición EIC esté formalmente protegida de forma adecuada.

Para más detalles, véase el paquete de trabajo 2022.

Objetivo

Las propuestas presentadas a esta convocatoria del EIC Transition Challenge deberán centrarse en uno o varios de los siguientes objetivos específicos

Avanzar, más allá del estado del arte, en los métodos de administración de ARN, incluidas las formulaciones robustas de ARNm, que permitirían una administración eficaz y segura de ARNm en las células.
Diseñar, desarrollar y validar preclínicamente nuevas terapias basadas en miRNAs (miRNA lncRNA, tRNA o siRNA) para enfermedades genéticas complejas o raras.
Desarrollar y validar nuevos diagnósticos basados en ARN y biomarcadores predictivos basados en ARN que permitan un diagnóstico temprano y más preciso y un pronóstico favorable o no tras el tratamiento, respectivamente.

Alcance

EIC Transition financia actividades de innovación que van más allá de la prueba experimental de principio en el laboratorio. Apoya tanto la maduración y la validación de una tecnología novedosa desde el laboratorio hasta los entornos de aplicación pertinentes (haciendo uso de la creación de prototipos, la formulación, los modelos, las pruebas de usuarios u otras pruebas de validación) como las exploraciones y el desarrollo de un caso empresarial sostenible y un modelo de negocio hacia la comercialización.

Impacto esperado

El punto de partida en el proyecto debe ser una tecnología o protocolo preliminar de una terapia basada en ARN para enfermedades genéticas complejas o raras con necesidades médicas insatisfechas que demuestre, en un contexto de laboratorio o preclínico, las características esenciales que sustentan la naturaleza disruptiva de la innovación (TRL 3-4). El punto final del proyecto debe ser una versión completamente funcional de la tecnología adecuada para la validación clínica (TRL5-6), apoyada por una estrategia de comercialización/explotación sólida y aplicable.

Se espera que las propuestas contribuyan a al menos uno de los siguientes resultados:

Soluciones tecnológicas novedosas que conduzcan a métodos de administración de ARN más eficaces y seguros, aplicables a una amplia gama de enfermedades no infecciosas.
Utilización de ARN para clasificar molecularmente subtipos de diferentes tumores sólidos que permitan estratificar a los pacientes, lo que conduciría a tratamientos más eficaces y precisos en enfermedades complejas con grandes necesidades médicas insatisfechas.
Ideas novedosas y sólidas para el desarrollo y la validación de plataformas terapéuticas y fármacos basados en el ARN.
Todos los proyectos deben conducir a datos suficientemente maduros y sólidos para estar listos para ser llevados a los ensayos (pre) clínicos.