Herramientas químicas de amplia disponibilidad para acelerar el desarrollo de fármacos necesarios

¿Qué puede ofrecer una colaboración entre el ámbito comercial y el académico en pos de la ciencia? En este caso la puesta en marcha de un sitio web de acceso abierto que ayuda a los científicos a descubrir tratamientos nuevos.

Las sondas químicas son herramientas importantes para el descubrimiento científico de fármacos. Los biólogos químicos se sirven con frecuencia de estas moléculas pequeñas para estudiar o manipular sistemas biológicos como células y organismos. No obstante, y a pesar de que la industria farmacéutica ha generado muchas sondas de gran calidad, estas suelen carecer de datos relevantes o que dan lugar a equívoco. Esta ausencia de datos fiables obstaculiza las decisiones de los investigadores sobre qué herramientas químicas emplear en la búsqueda de tratamientos nuevos.

Para abordar esta inaccesibilidad a conocimientos, un grupo de empresas farmacéuticas, universidades, hospitales y organismos científicos unieron sus fuerzas y pusieron a disposición de la comunidad científica una gran cantidad de sondas innovadoras y sus datos correspondientes. Gracias a la financiación aportada por la Unión Europea a través del proyecto ULTRA-DD, los socios pusieron en marcha el sitio web «Open Science Probes». Este sitio ofrece información sobre una colección sin par de sondas y sus datos y compuestos de control correspondientes. También proporciona información sobre cómo utilizar las moléculas y maneras de solicitarlas. Las herramientas químicas y los conocimientos disponibles sobre las dianas relevantes se describen en un artículo publicado en la plataforma eLife.

Selección de sondas

Las sondas publicadas en el sitio web cumplen con ciertos criterios. Deben presentar una potencia «in vitro» de menos de 100 nM, una selectividad 30 veces superior con respecto a la familia objetivo, una caracterización extensiva de efectos inespecíficos no deseados al margen de la familia objetivo y una actividad celular de efectos específicos de menos de 1 μM. Además, para cada sonda se incluye un compuesto de control cien veces menos potente y se excluyen compuestos de interferencia panensayo. Estas sondas son un complemento a la colección generada por la organización sin ánimo de lucro Structural Genomics Consortium y sus colaboradores.

Para garantizar la calidad, las sondas y los compuestos de control se someten a un proceso de revisión doble. La primera fase consiste en una revisión interna ejecutada por los socios que no participaron en el desarrollo de la sonda a estudio. La segunda revisión la lleva a cabo un equipo de científicos independientes ajenos al proyecto.

Las sondas son desde compuestos innovadores de máxima calidad a sondas seleccionadas debido a que componen un conjunto completo junto con los compuestos de control. Algunos de estos compuestos ya están a la venta, pero la mayoría no poseen un compuesto de control asociado ampliamente caracterizado. Las sondas abarcan proteínas de una amplia gama de familias de dianas farmacológicas como receptores acoplados a proteínas G, quinasas y proteasas. También se incluyen otras proteínas diana asociadas al tratamiento del cáncer, enfermedades inflamatorias y afecciones neurodegenerativas.

Los socios esperan que otras empresas y académicos se unan al proyecto y donen sondas en beneficio de la comunidad científica. «Creemos que es un primer paso interesante de cara a descubrir y ofrecer sondas químicas de alta calidad con las que generar nuevos descubrimientos biológicos y, en último término, dianas de alta calidad para el descubrimiento de fármacos», indican los autores en el artículo de eLife.

Planes de futuro

El paso siguiente es añadir al sitio web características adicionales, como búsquedas de subestructuras químicas. La intención es proporcionar la información completa de los ensayos y enumerar los reactivos de modo que se facilite la labor de los equipos científicos. El proyecto espera generar más de setenta mil corpus de datos biológicos en los próximos dos años y crear así una fuente de información científica rica y de fácil acceso.

La labor de ULTRA-DD (Unrestricted Leveraging of Targets for Research Advancement and Drug Discovery) es importante a la hora de acelerar el desarrollo de fármacos en ámbitos en los que se precisan con urgencia. La política estricta de datos de acceso abierto adoptada por el proyecto abre paso al descubrimiento de tratamientos nuevos, que hasta ahora estaba obstaculizado por la ausencia de herramientas, recursos y conocimientos útiles.

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