Horizonte Europa: Asociación Europea de Enfermedades Raras

Resultados esperados

Este tema tiene como objetivo apoyar actividades que permitan o contribuyan a varios impactos esperados del destino 3 «Abordar las enfermedades y reducir la carga de morbilidad». A tal fin, las propuestas dentro de este tema deben tener como objetivo la obtención de resultados que estén dirigidos, adaptados y que contribuyan a todos los siguientes resultados esperados:

• La UE se refuerza como motor internacionalmente reconocido de la investigación y la innovación en enfermedades raras (ER) y, por lo tanto, contribuye sustancialmente a la consecución de los Objetivos de Desarrollo Sostenible relacionados con las enfermedades raras;
• Los financiadores de la investigación alinean, adoptan e implementan sus políticas de investigación en ER permitiendo la generación óptima y la traducción del conocimiento en productos e intervenciones sanitarias significativas que respondan a las necesidades de las personas que viven con una enfermedad rara en Europa y en el mundo.
• La comunidad de investigación en ER en general se beneficia y utiliza un marco de conocimiento global mejorado que integra la UE, datos nacionales/regionales e infraestructuras de información para mejorar la investigación traslacional.
• Las personas que viven con una enfermedad rara se benefician de un acceso más oportuno y equitativo a una asistencia sanitaria innovadora, sostenible y de alta calidad, haciendo balance de unos sistemas de investigación y asistencia sanitaria altamente integrados.
• Los investigadores, los innovadores – así como las personas que viven con una enfermedad rara y sus defensores (como co-creadores) – constituyen y operan eficazmente en un ecosistema integrado de investigación e innovación para ofrecer diagnósticos y tratamientos rentables.
• Los agentes públicos y privados, incluida la sociedad civil (por ejemplo, ONG, organizaciones benéficas), establecen colaboraciones coordinadas y eficientes entre múltiples partes interesadas a nivel de la UE y nacional (incluso regional), lo que permite una investigación clínica más eficaz, por ejemplo, con el objetivo de mejorar las tasas de éxito del desarrollo terapéutico.

Alcance

La asociación debe contribuir a las prioridades de la «Comunicación sobre sistemas sanitarios eficaces, accesibles y resilientes» (COM(2014) 215 final), la «Comunicación para posibilitar la transformación digital de la salud y la asistencia en el Mercado Único Digital; capacitar a los ciudadanos y construir una sociedad más sana» (COM(2018) 233 final) y apoyar los objetivos del nuevo Programa EU4Health (COM(2020) 405 final, Reglamento (UE) 2021/522).

Esta asociación también debería contribuir a alcanzar los objetivos de la Estrategia Farmacéutica para Europa, en términos de satisfacer necesidades médicas no cubiertas (por ejemplo, para enfermedades raras con los llamados «medicamentos huérfanos») y garantizar que los beneficios de la innovación lleguen a los pacientes de la UE.

Gracias a su capacidad para reunir a diferentes partes interesadas (por ejemplo, financiadores de la investigación, autoridades sanitarias, instituciones sanitarias, innovadores, responsables políticos), la Asociación creará una masa crítica de recursos y pondrá en marcha una Agenda Estratégica de Investigación e Innovación a largo plazo.

La Asociación Europea de Enfermedades Raras cofinanciada debería implementarse basándose en las prioridades identificadas en la SRIA y a través de un programa conjunto de actividades que van desde la coordinación y financiación de la investigación transnacional hasta actividades «internas» altamente integradoras e impulsadas por la comunidad, como estrategias de innovación para la explotación eficiente de los resultados de la investigación, actividades de preparación de ensayos clínicos de la UE, optimización de infraestructuras y recursos de investigación, incluidas actividades de creación de redes, formación y difusión. Debería estructurarse en torno a los siguientes objetivos principales

• Lanzar convocatorias transnacionales conjuntas para las prioridades de investigación e innovación en ER definidas en la SRIA, que den lugar a ayudas financieras a terceros, basadas en los planes de trabajo anuales;
• Desarrollar una Red Europea de Investigación Clínica para acelerar la preparación de ensayos clínicos de la comunidad investigadora en ER en Europa, mejorar el potencial de investigación e innovación de las partes interesadas en ER y facilitar el desarrollo clínico rentable de nuevas terapias;
• Desarrollar y consolidar el desarrollo de capacidades del ecosistema de datos de ER mediante el apoyo al acceso/compartición federados de datos de investigación FAIR, recursos de información para garantizar la traducción rápida y eficaz de los resultados de la investigación en innovaciones sanitarias seguras y eficaces;
• Integrar la investigación básica, preclínica y clínica para reducir la carga de las personas que viven con una enfermedad rara.
• Apoyar la investigación en campos médicos relevantes y áreas de intervención (prevención, diagnóstico, tratamiento), al tiempo que se mejora la utilización de las tecnologías sanitarias existentes en la práctica clínica;
• Apoyar el trabajo científico del Consorcio Internacional de Investigación sobre Enfermedades Raras.

Plazo: 19 de septiembre de 2023

Más información: Funding and Tenders